A disease that children suffer from.
This news can change lives, a new gene therapy for muscular dystrophy is bringing incredible hope, not only does it promise to slow the progression of this devastating disease, but it also has the potential to reverse muscle damage already caused and the best tests in humans They are scheduled to begin within 2 years.
For those who don't know, DMD is a genetic disease that prevents the production of Dystrophin, a protein essential for maintaining muscle strength and integrity. Children with DMD usually begin to have mobility problems at 3 or 4 years of age. , the disease progresses rapidly leading to loss of the ability to walk in adolescence and unfortunately patients rarely survive beyond the age of 20.
As DMD is a genetic disease, it is an ideal target for gene therapy; however, the gene that encodes dystrophin is one of the most unknown, which makes it difficult to impact it in the viral vectors used to treat it.
insert healthy genes into cells, but now scientists at the University of Washington have developed an ingenious solution, they fragmented the dystrophin gene, loaded these fragments and a series of viral vectors and added instructions for muscle cells to reassemble the protein.
The results are very promising.
The results of the tests with mice were spectacular, they observed the production of large amounts of dystrophin again and noted significant physiological corrections in the animals, the progression of the disease was stopped and in some cases the muscle loss was reversed, other previous studies attempted to create more of dystrophin with some success, especially in dog trials, however, the new technique from the University of Washington showed even more promising results and as a bonus requires a lower dose of therapy, which means fewer side effects.
Researchers are optimistic that this revolutionary technique can be applied to other genetic diseases caused by mutations in large genes, promising to transform treatments and give new hope to thousands of families around the world.
A disease that children suffer from.
Esta notícia pode mudar vidas, uma nova terapia genética para a distrofia muscular está trazendo uma esperança incrível, não só promete retardar a progressão desta doença devastadora, mas também tem o potencial de reverter os danos musculares já causados e os melhores testes em humanos Eles estão programados para começar dentro de 2 anos.
Para quem não sabe, a DMD é uma doença genética que impede a produção de Distrofina, proteína essencial para a manutenção da força e integridade muscular. As crianças com DMD geralmente começam a ter problemas de mobilidade aos 3 ou 4 anos de idade. , a doença progride rapidamente, levando à perda da capacidade de andar na adolescência e, infelizmente, os pacientes raramente sobrevivem além dos 20 anos de idade.
Como a DMD é uma doença genética, é um alvo ideal para terapia genética; entretanto, o gene que codifica a distrofina é um dos mais desconhecidos, o que dificulta seu impacto nos vetores virais utilizados para tratá-la.
inserir genes saudáveis nas células, mas agora os cientistas da Universidade de Washington desenvolveram uma solução engenhosa: fragmentaram o gene da distrofina, carregaram esses fragmentos e uma série de vetores virais e adicionaram instruções para as células musculares remontarem a proteína.
The results are very promising.
Os resultados dos testes com ratos foram espetaculares, observaram novamente a produção de grandes quantidades de distrofina e notaram correções fisiológicas significativas nos animais, a progressão da doença foi interrompida e em alguns casos a perda muscular foi revertida, outros estudos anteriores tentaram para criar mais distrofina com algum sucesso, especialmente em testes com cães, no entanto, a nova técnica da Universidade de Washington mostrou resultados ainda mais promissores e, como bônus, requer uma dose menor de terapia, o que significa menos efeitos colaterais.
Os investigadores estão optimistas de que esta técnica revolucionária possa ser aplicada a outras doenças genéticas causadas por mutações em grandes genes, prometendo transformar os tratamentos e dar nova esperança a milhares de famílias em todo o mundo.
