안녕하십니까!! @wonnieyoon입니다.
오늘은 RNAI 기술에 대해 알아보겠습니다.

RNAI란?

RNAI는 세포 내에서 활성화 상태의 유전자와 그렇지 않은 유전자를 구별하는 역할을 한다. microRNA(miRNA)와 small interfering RNA(siRNA)와 같은 두 가지의 작은 RNA 분자(small RNA molecules)가 이 현상의 중심에 있다.
RNA는 유전자의 직접적인 산물이며, 앞에서 언급된 작은 RNA(이하 small RNA로 표기)들은 다른 RNA에 결합하여 이들의 활성을 증가시키거나 감소시킬 수 있다. mRNA가 단백질을 발현하는 것을 억제하는 것이 적절한 예일 것이다.
RNA 간섭 현상은 바이러스와 전위인자(transposon)와 같은 기생 유전자로부터
세포를 보호하는 기능을 가짐과 동시에 일반적인 유전자의 발현을 조절하는 기능을 합니다.

앞으로의 예정

올해 첫 RNAi 치료제가 나올 예정입니다.
미국 벤처기업 아이오니스는 파티시란과 같은 적용증의 치료제 ‘이노티센’ 출시를 앞두고 막바지 작업을 하고 있고 초기 단계 분야인 만큼 선진국과의 기술 격차가 크지 않아 승산이 있다는 판단에서 국내 기업들도 RNAi 치료제 개발에 뛰어들고 있다고 합니다.
현재 국내 바이오기업 휴젤과 함께 서울아산병원에서 비대흉터 치료제 임상 1상을 하고 있는데 노인성 황반변성, 폐섬유화 등의 치료제도 개발하고 있습니다. 이러한 활발한 움직임으로 올해 출시가 될수 있다고 생각하니 기대가 됩니다.

아직은 성급하다는 결론

RNAi 치료제 개발에는 아직 풀어야 할 과제가 적지 않다는 지적도 나옵니다.
서울아산병원 종양내과 교수는 “RNAi는 활용가치가 높은 기술이지만 아직까지 부작용 없이 원하는 곳에 정확하게 siRNA를 전달하는 기술이 완벽하지 않다”고 했습니다. 그는 “표적할 수 있는 범위가 넓다는 것은 반대로 정상적인 부분까지 건드릴 위 험이 크다는 뜻”이라며 “충분한 검증이 필요하다”고 덧붙였습니다.