La terapia génica consiste en la manipulación del material genético que se encuentra en aquellas células que poseen algún defecto, esto permite reparar dichas célula dotándola de funciones que estén dirigidas a revertir las alteraciones.

La terapia génica sin duda alguna se ha convertido en una revolución, ya que la misma ha sido un rayo de esperanza para la erradicación de enfermedades muy agresivas y de las cuales hasta el momento sólo se prescriben tratamientos dirigidos a mitigar los efectos de la misma en el organismo.

Esta terapia se vale de un conjunto de técnicas que son empleadas para editar y modificar la información que se encuentra en el ADN defectuoso, esto permite prevenir a futuro la aparición de alguna enfermedad que tengan origen en las anomalías presentadas por el material genético, pues logra restablecer la función del gen que se encuentra afectado mediante la introducción de una copia que en buen estado del material, otra vía es la de restringir la actividad de los genes que conllevan a la aparición de la enfermedad.

Existen tres formas por las cuales se puede aplicar la terapia génica. La primera consiste en sustraer del paciente las células que son necesarias reparar o modificar, una vez que son reparadas en el laboratorio se insertan nuevamente en el organismo de la persona, a este método se le conoce como Ex vivo. La segunda consiste en insertar el gen modificado o regenerado directamente en el órgano que presenta la afección, a este método se le conoce como in situ. Por último, cuando se administra de forma directa al individuo con la afección el gen corrector para que este llegue al órgano diana, que es donde hará efecto el tratamiento, se le llama In vivo.

Para llevar a cabo esta terapia, es necesario utilizar un vector o vehículo que introduzca el gen en el organismo y que lo transporte hasta el interior de las células afectadas, para este trabajo se utilizan los virus. Los mismos cumplen con ciertas características que los hacen buenos candidatos para esa labor: Se pueden reproducir, pasar desapercibidos por el organismo, incidir sobre células específicas y son inofensivos.

No cabe duda de que este tipo de terapia puede significar para muchos la posibilidad de erradicar de su organismo enfermedades que hasta la fecha no tienen cura, sin embargo para otros este tipo de métodos en manos inescrupulosas puede resultar un arma, pues aunque no se visualiza en el futuro cercano, pudiera contemplarse la posibilidad de crear o diseñar seres humanos con ciertas habilidades mejoradas, quizás con coeficiente intelectual más alto, fuertes, resistentes o adaptado a condiciones específicas, todo esto con el objetivo de ser empleados en actividades inapropiadas. Afortunadamente el conocimiento que se tiene en la actualidad sobre el genoma no es suficiente para realizar este tipo de cambios en el material genético.

Las aplicaciones que en la actualidad se están llevando a cabo con la terapia génica está dirigida a enfermedades muy comunes y ampliamente distribuidas en la población mundial como es el caso del cáncer o el VIH, alteraciones hepaticas , diabetes, enfermedades neurodegenerativas, insuficiencia cardíaca, entre otras tantas.